Contre la myopathie de Duchenne, l'espoir est là / Stéphanie Benz / Groupe Express-Expansion (2024) in L'Express (Paris), 3830 (28/11/2024)

Public ISBD [article]  inL'Express (Paris) > 3830 (28/11/2024) Titre : Contre la myopathie de Duchenne, l'espoir est là Type de document : texte imprimé Auteurs : Stéphanie Benz Editeur : Groupe Express-Expansion, 2024 Article : p.62-64 Langues : Français (fre) Descripteurs : myopathie recherche médicale thérapie génique Résumé : Le point sur les avancées médicales en matière de thérapie génique contre la myopathie de Duchenne, menées par le Généthon, à l'occasion du Téléthon 2024 : les essais cliniques contre la myopathie de Duchenne en France ; les résultats prometteurs ; les découvertes génétiques sur la myopathie de Duchenne ; la spécificité de la maladie de Duchenne ; les étapes de la recherche ; le partage des connaissances entre scientifiques pour lutter contre les formes de rejet du protocole de soin ; l'entrée dans la phase 3 de l'expérimentation du traitement ; le financement des recherches et des traitements ; le questionnement sur les effets à long terme du traitement ; la poursuite des recherches. Nature du document : documentaire Genre : Article de périodique [article] Contre la myopathie de Duchenne, l'espoir est là [texte imprimé] / Stéphanie Benz . - Groupe Express-Expansion, 2024 . - p.62-64. Langues : Français (fre) in L'Express (Paris) > 3830 (28/11/2024) Descripteurs : myopathie recherche médicale thérapie génique Résumé : Le point sur les avancées médicales en matière de thérapie génique contre la myopathie de Duchenne, menées par le Généthon, à l'occasion du Téléthon 2024 : les essais cliniques contre la myopathie de Duchenne en France ; les résultats prometteurs ; les découvertes génétiques sur la myopathie de Duchenne ; la spécificité de la maladie de Duchenne ; les étapes de la recherche ; le partage des connaissances entre scientifiques pour lutter contre les formes de rejet du protocole de soin ; l'entrée dans la phase 3 de l'expérimentation du traitement ; le financement des recherches et des traitements ; le questionnement sur les effets à long terme du traitement ; la poursuite des recherches. Nature du document : documentaire Genre : Article de périodique

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Lorsqu'un mécanisme cellulaire compense une maladie rare / Noëlla Grossi / Sophia Publications (2024) in La Recherche (Paris. 1970), 579 (10/2024)

Public ISBD [article]  inLa Recherche (Paris. 1970) > 579 (10/2024) Titre : Lorsqu'un mécanisme cellulaire compense une maladie rare Type de document : texte imprimé Auteurs : Noëlla Grossi Editeur : Sophia Publications, 2024 Article : p.106-111 Langues : Français (fre) Descripteurs : biologie cellulaire myopathie Résumé : Retour sur les recherches menées sur les patients atteints de myopathie des ceintures de type R2 et les mécanismes cellulaires leur permettant de retarder le développement de leurs symptômes. Rôle primordial joué par les muscles pour l'ensemble de l'organisme. La dysferine, une protéine réparatrice du muscle après une lésion. Différence entre les patients atteints de myopathie des ceintures de type R2 au niveau de la vitesse d'apparition des symptômes. Analyse du phénomène d'autophagie à la fois nettoyeur et réparateur de cellule. La simulation de l'autophagie permettant d'aider les cellules musculaires à éliminer les protéines endommagées. Encadré : des thérapies génétiques délicates. Nature du document : documentaire Genre : Article de périodique [article] Lorsqu'un mécanisme cellulaire compense une maladie rare [texte imprimé] / Noëlla Grossi . - Sophia Publications, 2024 . - p.106-111. Langues : Français (fre) in La Recherche (Paris. 1970) > 579 (10/2024) Descripteurs : biologie cellulaire myopathie Résumé : Retour sur les recherches menées sur les patients atteints de myopathie des ceintures de type R2 et les mécanismes cellulaires leur permettant de retarder le développement de leurs symptômes. Rôle primordial joué par les muscles pour l'ensemble de l'organisme. La dysferine, une protéine réparatrice du muscle après une lésion. Différence entre les patients atteints de myopathie des ceintures de type R2 au niveau de la vitesse d'apparition des symptômes. Analyse du phénomène d'autophagie à la fois nettoyeur et réparateur de cellule. La simulation de l'autophagie permettant d'aider les cellules musculaires à éliminer les protéines endommagées. Encadré : des thérapies génétiques délicates. Nature du document : documentaire Genre : Article de périodique

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